La sanidad pública de Albacete ha formalizado un contrato de 1.107.115,78 euros para garantizar durante los próximos dos años el suministro de un tratamiento destinado a pacientes adultos diagnosticados de enfermedad de Pompe. La Gerencia de Atención Integrada de Albacete adquirirá a Amicus Therapeutics el medicamento Pombiliti 105 mg, cuyo principio activo es la cipaglucosidasa alfa.
La planificación realizada por el Servicio de Farmacia calcula un consumo de 864 viales al año, de manera que durante los 24 meses de contrato podrían utilizarse aproximadamente 1.728 viales.
El contrato fue adjudicado el pasado 31 de agosto y quedó formalizado el 2 de septiembre. Su publicación se produjo el 4 de septiembre y contempla inicialmente 24 meses de suministro, aunque existe la posibilidad de prolongarlo por otros dos años. Si se ejerciera íntegramente esa prórroga en las mismas condiciones previstas, el volumen económico acumulado contemplado para los cuatro años alcanzaría aproximadamente 2,21 millones de euros con impuestos.
Una enfermedad en la que falta una enzima fundamental
La enfermedad de Pompe es un trastorno hereditario provocado por la deficiencia de una enzima denominada alfa-glucosidasa ácida o GAA. Esta enzima participa en la descomposición del glucógeno almacenado en el organismo.
Cuando no existe en cantidad suficiente, el glucógeno se acumula fundamentalmente en los músculos. La Agencia Europea de Medicamentos explica que esta acumulación puede terminar provocando debilidad muscular y problemas respiratorios, entre otras complicaciones.
Pombiliti contiene cipaglucosidasa alfa, una enzima diseñada para actuar de forma similar a la GAA que falta en estos pacientes y facilitar la degradación del glucógeno. El medicamento está autorizado para adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío y se utiliza junto a miglustat, otro fármaco que ayuda a estabilizar la enzima durante el tratamiento.
Una infusión cada dos semanas
El tratamiento no consiste en tomar diariamente una pastilla. Pombiliti se administra mediante una infusión intravenosa cada dos semanas, después de que el paciente haya tomado previamente miglustat.
La infusión dura aproximadamente cuatro horas y debe realizarse bajo supervisión de profesionales con experiencia en esta enfermedad. En pacientes que han tolerado correctamente las primeras administraciones, la Agencia Europea de Medicamentos contempla también la posibilidad de realizar posteriormente las infusiones en el domicilio.
Precisamente, entre los aspectos que la Gerencia de Atención Integrada de Albacete había previsto abordar durante la negociación con el laboratorio aparecía la posible administración domiciliaria del tratamiento a cargo de la compañía farmacéutica, además de mejoras económicas, medicamentos sin coste o bonificaciones asociadas a nuevos tratamientos.
Más de medio millón de euros cada año
La estimación económica utilizada por la Gerencia permite dimensionar el coste de este tratamiento. Los 864 viales previstos anualmente representan un gasto de 532.267,20 euros sin IVA por año.
Para los 24 meses inicialmente contratados, la cantidad asciende a 1.064.534,40 euros antes de impuestos y 1.107.115,78 euros después de aplicar el IVA reducido del 4% correspondiente a los medicamentos.
El gasto se distribuye entre 2026, 2027 y 2028. Para los últimos cuatro meses de este año se contemplan 184.519,30 euros con impuestos, mientras que en 2027 la previsión alcanza 553.557,89 euros y en 2028 los 369.038,59 euros restantes.
Un único laboratorio puede suministrarlo
El procedimiento tiene una particularidad importante: no ha existido una competición entre diferentes fabricantes. La contratación se ha realizado mediante un procedimiento negociado sin publicidad debido a los derechos de exclusividad existentes sobre el medicamento.
La Gerencia comprobó que Amicus Therapeutics es la compañía que comercializa la presentación de cipaglucosidasa alfa Pombiliti 105 mg objeto del contrato. Por este motivo se recibió una única oferta, precisamente la del propio laboratorio, que finalmente resultó adjudicatario.
La documentación de contratación considera que no existe actualmente un sustituto razonable con la misma presentación y características para las indicaciones clínicas cubiertas por este expediente. Si durante la vigencia del contrato aparecieran genéricos, biosimilares u otros medicamentos con idéntico principio activo que introdujeran competencia real, la Gerencia podrá replantear las condiciones de compra.
Dos meses de reservas para evitar desabastecimientos
La continuidad del tratamiento constituye una de las obligaciones más importantes impuestas al proveedor. El laboratorio deberá comprometerse a mantener unas existencias mínimas equivalentes a dos meses de consumo para reducir el riesgo de que los pacientes puedan quedarse sin medicación.
Los pedidos ordinarios deberán entregarse en un máximo de 72 horas, mientras que los urgentes tendrán que llegar en 24 horas, con un máximo de 48 horas cuando coincidan con días festivos.
Además, no podrán establecerse pedidos mínimos ni por número de unidades ni por importe económico. El medicamento se entregará directamente al Servicio de Farmacia de la Gerencia de Atención Integrada de Albacete conforme a sus necesidades asistenciales.
Reposición en 24 horas si un envío llega en mal estado
La conservación del medicamento durante el transporte estará también sometida a controles. Si una entrega presenta daños, pérdida de calidad, roturas o problemas relacionados con la cadena de frío, el laboratorio deberá hacerse cargo de la devolución y reponer el medicamento en un máximo de 24 horas.
En los productos que necesiten mantenerse refrigerados, el transporte deberá garantizar temperaturas de entre 2 y 8 grados mediante embalajes aislantes y acumuladores de frío. Los paquetes incorporarán además indicadores que permitan comprobar si se han producido alteraciones de temperatura durante el trayecto.
Desde que los medicamentos salgan del laboratorio hasta que sean entregados en su destino no podrán transcurrir más de 24 horas cuando resulte necesario preservar estas condiciones especiales.
Control sobre calidad, seguridad y posibles efectos adversos
La compañía estará obligada igualmente a mantener informado al SESCAM sobre cualquier incidencia relacionada con la seguridad del medicamento, incluidas alertas de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, sospechas de reacciones adversas o posibles errores de medicación.
También deberá garantizar la trazabilidad de los viales desde su fabricación hasta su llegada a Albacete y disponer de un sistema de seguimiento del balance entre los beneficios y los posibles riesgos del medicamento.
La Gerencia podrá solicitar certificados de control de calidad de los lotes suministrados y realizar comprobaciones sobre los medicamentos recibidos. El laboratorio tendrá un plazo máximo de diez días para facilitar esos certificados cuando sean requeridos.
El contrato puede cambiar si aparece competencia
Los dos años iniciales no suponen que las condiciones queden inalterables pase lo que pase en el mercado farmacéutico. El SESCAM ha previsto mecanismos para reaccionar si durante ese periodo aparece otro medicamento con el mismo principio activo o un equivalente terapéutico.
Si surge una alternativa que permita abrir la contratación a distintos proveedores, el contrato actual puede perder su vigencia y dar paso a un nuevo procedimiento. Amicus tendría también la posibilidad de adaptar sus condiciones económicas a la nueva situación igualando o mejorando las ofertas alternativas mientras se tramita la nueva contratación.
El laboratorio estará obligado además a comunicar cualquier condición económica más favorable que pudiera ofrecer dentro de una compra centralizada realizada por el Ministerio de Sanidad, para que esa mejora pueda trasladarse también al contrato de Albacete.
